小児用医薬品開発計画をAIで構成する方法｜ICH E11A 小児外挿・特定用途医薬品指定・CCPODD活用を自動化する実装ガイド

日本には法的な強制規制なし。FDA PREA(成人承認申請時に小児計画Pediatric Study Plan提出が強制)やEMA PIP(EU承認申請時にPediatric Investigation Plan実施が強制)と異なり、インセンティブベースの任意制度です。ただしグローバル開発ではFDA/EMA要件を満たす必要があり、結果として日本でも小児計画の早期策定が重要になります。

Consultation Center for Pediatric and Orphan Drug Development(小児・希少疾病用医薬品等開発推進部門)の略称。PMDA内に新設され、製薬企業・アカデミアへの相談料半額等の減免プログラムと包括的支援を提供。これまで分散していた小児・希少疾病の相談機能が統合され、開発促進の期待が高まっています。

①完全外挿(成人データから小児へ完全に外挿、小児試験はPK・安全性のみ)、②部分外挿(成人データからPK/PDブリッジング、小児で限定的有効性試験)、③外挿なし(小児で独立完全試験)の3戦略。選択基準は疾病生理・作用機序・PK/PD関係・臨床転帰の類似性の4軸。2024年採択ガイドラインで体系化されました。

①早期新生児(在胎<37週)、②正期新生児(出生〜27日)、③乳児(1〜23ヶ月)、④幼児(2〜5歳)、⑤学童(6〜11歳)、⑥思春期(12〜18歳、国により上限変動)の6区分。各区分で薬物動態・薬力学・発達が異なるため、区分別開発戦略(PK/PD、剤形、有効性評価)が必須です。

①薬価加算5-20%(新薬初回+既収載の小児適応追加、2024年更新)、②再審査期間延長8→10年(2020年改正)、③特定用途医薬品指定(小児での医療上の有用性、優先審査・再審査期間延長)、④CCPODD相談料減免(2024年7月)、⑤未承認薬・適応外薬検討会議での開発要請対象、⑥小児臨床試験ネットワーク活用(37医療機関)の6特典。