コンパニオン診断薬(CDx)と医薬品同時開発のAI薬事対応｜FDA Codevelopment×EU IVDR×医薬品横断的CDx×NMPA医用大模型の実装ガイド

同一遺伝子変異（例：EGFR exon 20 insertion）を検査する CDx 間の互換性を標準評価プロセスで立証し、科学的に妥当な範囲で同一遺伝子変異標的の全医薬品の適応判定に使用できる日本独自制度です。2022 年 3 月 31 日 MHLW 通知で整備され、検査数を増やさずプレシジョンメディシンを推進します。AI は互換性評価データの設計・解析・申請書作成を支援します。

IVDR（2022-05 全面施行）で CDx は最高リスク Class D に分類され、Notified Body の包括審査＋EMA/NCA の科学意見取得＋Clinical Performance Study（pre-market + post-market）＋Post-Market Surveillance Plan＋Performance Evaluation Report が必須化。FDA との規制格差が拡大し、EU 上市コスト・期間が増大。AI は IVDR 対応文書の並列生成と FDA 申請との整合管理を自動化します。

遺伝子パネル設計（臨床意義と網羅性のバランス）、Bioinformatics パイプライン（QC、variant calling、ACMG/AMP annotation）、複合バイオマーカー（TMB、MSI）の標準化、Local lab vs Central lab 比較性が主な課題です。AI はパネル設計最適化、variant interpretation 自動化、Inter-lab reproducibility 評価を支援します。

医薬品 Phase 1/2/3 と CDx アッセイ開発・validation を各マイルストーンで同期させます。Phase 1：探索的 CDx プロトタイプ、Phase 2：CDx プロトコル確立・Cut-off 候補検討、Phase 3：Clinical Validation 試験・Biomarker-Enriched/Stratified Design、承認申請：医薬品 NDA/BLA と CDx 申請を同日申請・同日承認目標。AI は両申請資料の整合性を自動検証します。

NMPA 第 63 号公告で医用大模型を高端医療器械に分類、AI+药监 15 応用シーンで CDx 審評加速。LungCure CDx（Burning Rock × Dizal）が NGS ベースで sunvozertinib EGFR Exon 20+ NSCLC 向けに承認され、中国発 CDx 商業化が進展。真实世界证据・算法可解釈性・安全性の厳格化で、AI 駆動 CDx の監管が「試行錯誤」から「価値駆動」へ転換しています。